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从靶向治疗新药,看创新药的研发进程

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8月1日,美国癌症治疗和研究机构希望城市(City of Hope)国家医疗中心宣布,科学家在临床前研究中成功研发一种名为“AOH1996”新药,这款药能够通过靶向化疗杀死所有实体恶性肿瘤,同时不伤害其他细胞,这一重磅消息足以让科学界和医学界沸腾。

“AOH1996”新药的诞生

癌症目前位列全球第二大死因,根据《柳叶刀》杂志调查研究,癌症已经取代心血管疾病成为发达国家第一大死因,相关研究结果显示,癌症可能在未来几十年内超越心血管疾病成为全球第一大死因。人类面对日益高发的癌症死亡人数仍然束手无策。

前几年大火的《未来简史》作者赫拉利在书中写道,“人类会死亡只有一个原因:人体运行出了点技术问题,只要是技术问题,就会有技术上的解决方案。在他看来,病菌入侵我们的身体,一切都只是技术问题。”

赫拉利则在书中云淡风轻地指出:“当然,现在并不是所有技术问题都已经找到解决方案,需要几个实验室的科学家来努力。但也正因为如此,我们才会投入这么多时间和金钱,研究癌症、细菌、基因和纳米科技。”

如今看来,这种观点似乎并不完全是天方夜谭。按照希望之城的官方说法,AOH1996 在治疗乳腺癌、前列腺癌、脑癌、卵巢癌、子宫颈癌、皮肤癌和肺癌等不同癌细胞临床前研究中已取得成效。而且 AOH1996 可以口服,且代谢稳定,无论是作为单独治疗还是作为联合治疗,都可以抑制肿瘤生长,但不会引起可察觉的副作用。

目前,这款新药正在希望之城进行Ⅰ期临床试验,为期至少两年,以进一步评估该疗法在人体中的功效和安全性,旨在确定AOH1996的最大耐受剂量。在之前的试验中,AOH1996通过成功扰乱细胞繁殖周期,选择性地杀死了癌细胞,并未影响其他正常细胞生长。

据团队核心研发人员Malkas介绍,之所以把这款药物命名为“AOH1996”,是为了纪念一位9岁的小女孩安娜·奥利维亚·希利(Anna Olivia Healy),她1996年出生在美国却在三四岁被确诊为先天性的神经母细胞瘤,经过5年与癌症的顽强抗争,不幸在9岁时去世。

在安娜父母的影响和支持下,促使主攻乳腺癌研究的Malkas改变了研究方向。“我们来不及帮助安娜,但我们可以帮助其他像她一样的人。”团队经过20年的研究,终于有了如今AOH1996的重大突破。

Malkas说,“其他靶向疗法(如抑制剂)已经帮助了无数癌症患者,也许有一天AHO1996能获得FDA批准,可以与现有疗法联合使用,既能增强杀死癌细胞的同时,又能减少副作用。”事实上,假如临床试验成功,这种抗癌新药在上市前还将进行两项规模更大、时间更长的试验。

这一消息一经发布迅速得到全球广泛关注,也有不少国内学者表达质疑,认为这一药物尚处于临床试验早期,被奉为“抗癌神药”、“抗癌新药”有点为时尚早,虽然AHO1996带来了肿瘤治疗的希望,但仍需要II、III期临床试验诸多环节有效性和安全性的验证,且靠一种药物治愈全部癌症的可能性概率较低。

AHO1996的研究进展给科学界带来了希望的曙光,但是必须看到,任何一款创新药真正上市,都要经历漫长的研发审核上市进程。一直以来,在创新药研发领域,但凡成功研发一款新药,即使过程比较顺利,也需要耗时十年、投资十亿美金,甚至更久更多,也就是创新药的“双十定律”,任何一种创新药的上市都要跨过长周期、高成本、高风险的三大考验。

创新药研发的漫长进程

根据中金报告,创新药研发涉及药物发现和药物开发两个阶段,发现阶段主要包括作用机理的研究、发现靶点、大量化合物合成、活性化合物筛选、化合物优化到候选药物的过程,开发阶段是临床前试验和临床试验的过程,需要对药物进行系统性评价,通过层层审批后正式上市。

来源:FDA,艾瑞研究院

“靶向治疗”在癌症治疗并不陌生,溯本求源,新药在研发过程中就是在病理发生过程利用“靶点”,当某个环节或靶点被抑制或激活,可以达到治疗疾病的目的。自80年代起,以靶点为核心的药物研发模式逐渐建立,选定靶点之后,需要建立生物学模型来筛选和评价,利用模型筛选获得具有活性的化合物,并进行优化进而确定候选药物的“原料”,被视为新药研发物质准备的起点。

当新药进入开发阶段,可分为临床前和临床研究两个阶段,临床前开发主要对候选药物通过动物实验进行有效性评价及工艺质量研究,是药物进入临床试验阶段不可或缺的一步。在此基础上,候选药物向药品评审中心 (美国为FDA)提出临床试验申请,对候选药物在人体内进行安全性和有效性试验,一般常见的是I-IV期临床阶段。

来源:中国报告网

药物临床试验共分为四期,其中,I-III期临床试验为上市前,且每一阶段临床试验都会预设临床终点。I期针对健康人,对药物的安全性和耐受性进行研究,II期、III期为适应症患者,分别开展初步治疗效果评估和进一步验证安全性和有效性,完成III期临床试验后,便可向国家药品监督管理局,递交新药上市申请((New Drug Application,NDA),受理批准后便可进行新药上市。IV期临床试验为上市后研究,以确定长期的安全性和有效性跟踪、监测和评估。

由此看来,虽然靶向治疗新药AHO1996已经进入临床I期研究,但未来几年内仍要接受临床II期、III期大量适应者患者的广泛试验,以验证其在不同癌症病患中的有效性和安全性,是否治愈癌症肿瘤仍旧是个巨大的问号,试验结果令人期待。如果最终顺利通过审批上市,这或许对于改善癌症患者生命质量带来了新的转机。

*风险提示:基金投资需谨慎。投资人应当阅读《基金合同》《招募说明书》《产品资料概要》等法律文件,了解基金的风险收益特征,特别是特有风险,并根据自身投资目的、投资经验、资产状况等判断是否和自身风险承受能力相适应。基金管理人承诺以诚实信用、谨慎尽责的原则管理和运用基金资产,但不保证基金一定盈利或本金不受损失。过往业绩不预示其未来业绩,其他基金业绩不构成本基金业绩的保证。


从靶向治疗新药,看创新药的研发进程

2024-08-14 来源:嘉实基金

提起均衡,我们的第一反应可能把它与平衡划等号,但实则不同。

8月1日,美国癌症治疗和研究机构希望城市(City of Hope)国家医疗中心宣布,科学家在临床前研究中成功研发一种名为“AOH1996”新药,这款药能够通过靶向化疗杀死所有实体恶性肿瘤,同时不伤害其他细胞,这一重磅消息足以让科学界和医学界沸腾。

“AOH1996”新药的诞生

癌症目前位列全球第二大死因,根据《柳叶刀》杂志调查研究,癌症已经取代心血管疾病成为发达国家第一大死因,相关研究结果显示,癌症可能在未来几十年内超越心血管疾病成为全球第一大死因。人类面对日益高发的癌症死亡人数仍然束手无策。

前几年大火的《未来简史》作者赫拉利在书中写道,“人类会死亡只有一个原因:人体运行出了点技术问题,只要是技术问题,就会有技术上的解决方案。在他看来,病菌入侵我们的身体,一切都只是技术问题。”

赫拉利则在书中云淡风轻地指出:“当然,现在并不是所有技术问题都已经找到解决方案,需要几个实验室的科学家来努力。但也正因为如此,我们才会投入这么多时间和金钱,研究癌症、细菌、基因和纳米科技。”

如今看来,这种观点似乎并不完全是天方夜谭。按照希望之城的官方说法,AOH1996 在治疗乳腺癌、前列腺癌、脑癌、卵巢癌、子宫颈癌、皮肤癌和肺癌等不同癌细胞临床前研究中已取得成效。而且 AOH1996 可以口服,且代谢稳定,无论是作为单独治疗还是作为联合治疗,都可以抑制肿瘤生长,但不会引起可察觉的副作用。

目前,这款新药正在希望之城进行Ⅰ期临床试验,为期至少两年,以进一步评估该疗法在人体中的功效和安全性,旨在确定AOH1996的最大耐受剂量。在之前的试验中,AOH1996通过成功扰乱细胞繁殖周期,选择性地杀死了癌细胞,并未影响其他正常细胞生长。

据团队核心研发人员Malkas介绍,之所以把这款药物命名为“AOH1996”,是为了纪念一位9岁的小女孩安娜·奥利维亚·希利(Anna Olivia Healy),她1996年出生在美国却在三四岁被确诊为先天性的神经母细胞瘤,经过5年与癌症的顽强抗争,不幸在9岁时去世。

在安娜父母的影响和支持下,促使主攻乳腺癌研究的Malkas改变了研究方向。“我们来不及帮助安娜,但我们可以帮助其他像她一样的人。”团队经过20年的研究,终于有了如今AOH1996的重大突破。

Malkas说,“其他靶向疗法(如抑制剂)已经帮助了无数癌症患者,也许有一天AHO1996能获得FDA批准,可以与现有疗法联合使用,既能增强杀死癌细胞的同时,又能减少副作用。”事实上,假如临床试验成功,这种抗癌新药在上市前还将进行两项规模更大、时间更长的试验。

这一消息一经发布迅速得到全球广泛关注,也有不少国内学者表达质疑,认为这一药物尚处于临床试验早期,被奉为“抗癌神药”、“抗癌新药”有点为时尚早,虽然AHO1996带来了肿瘤治疗的希望,但仍需要II、III期临床试验诸多环节有效性和安全性的验证,且靠一种药物治愈全部癌症的可能性概率较低。

AHO1996的研究进展给科学界带来了希望的曙光,但是必须看到,任何一款创新药真正上市,都要经历漫长的研发审核上市进程。一直以来,在创新药研发领域,但凡成功研发一款新药,即使过程比较顺利,也需要耗时十年、投资十亿美金,甚至更久更多,也就是创新药的“双十定律”,任何一种创新药的上市都要跨过长周期、高成本、高风险的三大考验。

创新药研发的漫长进程

根据中金报告,创新药研发涉及药物发现和药物开发两个阶段,发现阶段主要包括作用机理的研究、发现靶点、大量化合物合成、活性化合物筛选、化合物优化到候选药物的过程,开发阶段是临床前试验和临床试验的过程,需要对药物进行系统性评价,通过层层审批后正式上市。

来源:FDA,艾瑞研究院

“靶向治疗”在癌症治疗并不陌生,溯本求源,新药在研发过程中就是在病理发生过程利用“靶点”,当某个环节或靶点被抑制或激活,可以达到治疗疾病的目的。自80年代起,以靶点为核心的药物研发模式逐渐建立,选定靶点之后,需要建立生物学模型来筛选和评价,利用模型筛选获得具有活性的化合物,并进行优化进而确定候选药物的“原料”,被视为新药研发物质准备的起点。

当新药进入开发阶段,可分为临床前和临床研究两个阶段,临床前开发主要对候选药物通过动物实验进行有效性评价及工艺质量研究,是药物进入临床试验阶段不可或缺的一步。在此基础上,候选药物向药品评审中心 (美国为FDA)提出临床试验申请,对候选药物在人体内进行安全性和有效性试验,一般常见的是I-IV期临床阶段。

来源:中国报告网

药物临床试验共分为四期,其中,I-III期临床试验为上市前,且每一阶段临床试验都会预设临床终点。I期针对健康人,对药物的安全性和耐受性进行研究,II期、III期为适应症患者,分别开展初步治疗效果评估和进一步验证安全性和有效性,完成III期临床试验后,便可向国家药品监督管理局,递交新药上市申请((New Drug Application,NDA),受理批准后便可进行新药上市。IV期临床试验为上市后研究,以确定长期的安全性和有效性跟踪、监测和评估。

由此看来,虽然靶向治疗新药AHO1996已经进入临床I期研究,但未来几年内仍要接受临床II期、III期大量适应者患者的广泛试验,以验证其在不同癌症病患中的有效性和安全性,是否治愈癌症肿瘤仍旧是个巨大的问号,试验结果令人期待。如果最终顺利通过审批上市,这或许对于改善癌症患者生命质量带来了新的转机。

*风险提示:基金投资需谨慎。投资人应当阅读《基金合同》《招募说明书》《产品资料概要》等法律文件,了解基金的风险收益特征,特别是特有风险,并根据自身投资目的、投资经验、资产状况等判断是否和自身风险承受能力相适应。基金管理人承诺以诚实信用、谨慎尽责的原则管理和运用基金资产,但不保证基金一定盈利或本金不受损失。过往业绩不预示其未来业绩,其他基金业绩不构成本基金业绩的保证。